深圳市常务副市长张虎等相关领导医院“国家项目”启动仪式。
“”课题负责人付雪梅医院“国家项目”启动仪式上讲话。
艾滋病的治疗是当今世界医学正在攻克的难题，医院的付雪梅教授正尝试用基因编辑治疗艾滋病。7月25日，医院启动了“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目，作为深圳卫生系统首个以课题负责人立项的国家计划课题，获科技部万元经费资助。
医院尝试取得突破
艾滋病是一个全球重要的公共卫生问题。虽然全世界众多医学研究人员付出了巨大的努力，但至今尚未研制出根治艾滋病的特效药物和有效疫苗，只能通过高效抗逆转录病毒联合疗法，最大限度和持久地降低病毒载量，获得免疫功能重建和维持免疫功能，提高艾滋病人的生活质量。据深圳医院的付雪梅介绍，她负责的计划课题将尝试用基因编辑的方式，复制著名的“柏林病人”蒂莫西·雷·布朗的治愈模式，尝试在攻克艾滋病治疗难题的道路上取得突破。
蒂莫西·雷·布朗是一名居住在德国柏林的艾滋病人，也是一名急性粒细胞白血病病人。年，他的白血病病情恶化，在进行了三个疗程的化疗后，在柏林进行了骨髓移植。结果却出人意料，这次移植同时治愈了布朗的艾滋病，他的体内没有再发现艾滋病病毒，医学界普遍认为骨髓捐赠者的CCR5基因突变起到了显著作用，因为CCR5是艾滋病病毒进入宿主T细胞必需的辅助受体。
付雪梅所做的课题就是用CRISPR/Cas9技术对艾滋病患者造血干细胞或T细胞的基因组进行编辑，敲除CCR5，再回输到艾滋病患者身上，以此切断HIV病毒进入细胞的通道。病毒进不了细胞里复制，很快就会被消灭。
深圳医生掌握技术具备基础
深晚记者了解到，付雪梅医生的这个项目之所以入选计划，是因为她已经掌握了CRISPR/Cas9技术，并也已成功地制作过人源化鼠模型，具备完成项目的基础。付雪梅表示，从人源化动物试验到病人的基因治疗临床转化还有一些瓶颈问题有待解决。而且还需要不断地实验证明是不是对每个艾滋病人都有效果？成人和儿童有何不同？“现在也只是选择了一个有可能治愈艾滋病的研究方向，艾滋病治疗探索的路还很长。”
医院院长钟山表示，“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目的实施，将对构建从技术开发到临床应用的完整链条做出贡献，将提升我国生物医学产业和再生医学治疗的整体竞争力，医院会尽全力支持项目的顺利实施和验收。
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