科学家们制造出一种新抗体分子--eCD4-Ig,有望在无需每日服用抗逆转录病毒药物的情况下控制住HIV(科学家比砖家靠谱)。
相比所有已知广泛中和HIV的抗体,这一分子击退了更广泛的HIV病毒株,且它比其中最有效的抗体效力更强大。随着研究的进一步深入,这一分子有可能被用来抑制人体的HIV(绝对优势),它有潜力作为预防性药物及一种治疗方法。
这项研究工作的主要经费来自于美国国家过敏及传染病研究所。(经费是多么多么多么的重要哇,NSFC快到碗里来!)为了生成eCD4-Ig,科学家们取得了一种抗体样分子,其能够附着在CD4结合位点上但自身无法中和HIV。科学家们合成了遗传指令,并通过腺相关病毒(AAV)--一种无害高效载体内进行表达(腺相关病毒载体的强大日月可鉴!)。他们设计这一治疗工具,使得腺相关AAV病毒载体一旦感染细胞,就可以引起细胞无限地生成eCD4-Ig(关键是靠谱的媒介)。
(注:上图蓝色为腺相关病毒AAV)
美国国家过敏及传染病研究所(NIAID)主任AnthonyS.Fauci博士说:“这一创新研究有望推动我们朝着两个重要的目标前进:长期防止HIV感染,以及持续缓解慢性感染患者体内的HIV。”
连HIV都能治,腺相关病毒何方神圣?!
腺相关病毒AAV属于微小病毒科,为无包膜的单链线状DNA病毒。现已被广泛地应用于基础研究和临床试验中,已成为世界上最常用的基因治疗载体之一。
1腺相关病毒的优点组织特异性!
组织特异性!
组织特异性!
最重要的事情说3遍!遍!遍!
1.安全性高:已作为基因治疗工具应用于人体,无任何显著性毒理表型;
2.免疫原性极低,效率高;
3.高组织特异性,宿主范围广;
4.表达稳定:能介导基因的长期稳定表达;
2腺相关病毒(AAV)效果图汉恒腺相关AAV
—特异性针对多种不同的组织器官
◆心脏◆神经◆肺组织
◆肝脏◆眼球◆肌肉
◆脂肪◆肾脏◆血管
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A:AAV尾静脉感染小鼠肝脏
B:AAV感染乳腺脂肪组织
C:AAV感染心脏
D:AAV立体定位感染小鼠脑室
E:AAV立体定位感染小鼠海马区
F:AAV感染肺
G:AAV感染小鼠视网膜
H:AAV注射小鼠腓肠肌活体成像
I:AAV感染肌肉
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