在一项新的研究中,来自美国怀特海德研究所、拉根研究所和布罗德研究所的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑技术鉴定出三个有望用于治疗HIV感染的新靶标。
他们描述了如何利用CRISPR筛选HIV感染但不是细胞存活所必需的人基因的方法鉴定出5个基因---它们的三个在早前的利用RNA干扰(RNAi)的研究中并未被鉴定出。他们的方法也能够被用来鉴定出针对其他的病毒性病原体的治疗性靶标。相关研究结果于年12月19日在线发表在NatureGenetics期刊上,论文标题为“Agenome-wideCRISPRscreenidentifiesarestrictedsetofHIVhostdependencyfactors”。
Sabatini观察到,“考虑之前发表的一些文献,我们吃惊地发现存在如此少的宿主因子是HIV感染所需的。”而且,Sabatini注意到“这种基于CRISPR的筛选方法的美妙之处在于它们产生明确的和可靠的结果”。
RyanJ.Park博士说,“当前的抗HIV药物靶向病毒蛋白。因为HIV非常快速地发生突变,所以耐药性HIV毒株经常会出现,特别是当病人忘记服用他们的药物时。开发新的药物来靶向HIV感染所需的人基因同时使得耐药性产生的机会潜在地更少是一种大有希望的HIV治疗方法。”
Walker解释道,“病毒是非常小的,具有非常少的基因---HIV仅有9个基因,而人有19,多个基因---因此,病毒征用人基因来制造它们进行复制所必需的构成单元(buildingblock)。我们的目标是鉴定出HIV进行复制所必需的但是能够被剔除而不会对病人造成伤害的人基因(也被称作宿主基因)”。
TimWang解释道,“CRISPR使得在DNA水平上对基因进行完全敲除是可能实现的;我们的全基因组的基于CRISPR-Cas9的方法靶向18,多个基因,它们中的绝大多数是人蛋白编码基因。我们的研究展现了基于CRISPR的筛选方法如何被用来鉴定出在其他的病毒性病原体存活中起着至关重要作用但是对宿主细胞活力是非必要的宿主因子。这种方法的广泛应用应当会查明一类新的潜在治疗性靶标,它们之前并未被探究用于传染病治疗中。”
Hacohen补充道,“我们的研究的一个重要方面是重点为白癜风患者解除病痛白斑专科著名医院
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